Según informó Reuters, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde al fármaco de Zevra Therapeutics para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, una afección genética poco común y mortal. Este es el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad.
Aprobación tras prolongados intentos
El medicamento había enfrentado anteriormente rechazos y extensiones en su revisión por parte del regulador sanitario estadounidense. Zevra Therapeutics llevaba años intentando que su fármaco recibiera aprobación.
Detalles del tratamiento
El fármaco oral, conocido como Miplyffa, está diseñado para abordar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, que afecta el sistema nervioso y otros órganos.
Uso combinado con otro medicamento
Miplyffa ha sido autorizado para usarse en combinación con miglustat, comercializado como Zavesca, para tratar síntomas neurológicos asociados con la enfermedad en adultos y niños mayores de 2 años.
Disponibilidad y comentarios de la empresa
La compañía no respondió de inmediato a una solicitud de Reuters para comentar sobre el precio y la disponibilidad del medicamento.
